Успешно завершено первое клиническое исследование новой терапии для одноразовой редакции гена, который косвенно отвечает за концентрацию липидов в крови. От этого показателя, также косвенно, зависит риск развития сердечно-сосудистых заболеваний. У большинства людей данный ген всегда активен и они в группе риска, однако есть мутанты, у которых он отключен. Новая методика позволит превратить в них всех желающих.
Ген ANGPTL3 отвечает за синтез ангиопоэтиноподобного белка 3, а тот ответственен за фермент липопротеинлипазу. Этот фермент расщепляет триглицериды, что упрощает и ускоряет их усвоение и накопление в тканях. Поэтому пока ANGPTL3 активен, жир и холестерин выводятся медленнее, а уровни триглицеридов и ЛПНП увеличиваются. Задача ученых была в том, чтобы точечно отключить этот ген, не затрагивая остальные и не прибегая к долгосрочному приему препаратов.
Новый препарат CTX310 основан на технологии редактирования генов CRISPR-Cas 9 и применяется строго один раз. Важный фактор – отменить его воздействие не получится, поэтому ученые не торопятся с выводом лекарства на рынок, они еще долго будут изучать последствие его применения. Однако уже сейчас доказано, что использование этого препарата снижает уровни липидов и триглицеридов на 50-80%, в зависимости от дозировки. Процесс этот небыстрый, но побочных эффектов пока не отмечено.
Снижение уровня жира и холестерина не является панацеей, это лишь один из элементов профилактики многих недугов. Важнее другое – ранее редакция генома применялась только в исключительных случаях, для устранения тяжелых и смертельных мутаций. А проблема накопления жира касается практически всех, что дает стимул к созданию доступных и сравнительно недорогих средств на основе CRISPR-Cas 9 для лечения самых разных болезней.